La aprobación del primer medicamento basado en CRISPR/Cas9 para corregir enfermedades genéticas como la enfermedad de células falciformes (ECF) y β-talasemia destaca la importancia de las terapias que utilizan células progenitoras hematopoyéticas. En este contexto, las células progenitoras hematopoyéticas de sangre de cordón umbilical se perfilan como una fuente valiosa para futuros tratamientos autólogos.
Casgevy (exa-cel), el medicamento recién aprobado, utiliza la herramienta de edición genética CRISPR/Cas9 para alterar las células progenitoras hematopoyéticas, específicamente el gen BCL11A, induciendo la producción de hemoglobina fetal (HbF) y corrigiendo las mutaciones genéticas asociadas con la ECF y β-talasemia. Las dos enfermedades pueden curarse mediante trasplante de células madre hematopoyéticas, de sangre de cordón umbilical o médula ósea alogénicas.
Este avance resalta la relevancia de contar con reservas de células progenitoras hematopoyéticas almacenadas, especialmente de sangre de cordón umbilical. Al almacenar estas células desde el nacimiento, se crea la posibilidad de utilizarlas en tratamientos futuros autólogos, eliminando la necesidad de encontrar un donante compatible y reduciendo los riesgos asociados con los trasplantes alogénicos.
La terapia génica y la edición de células progenitoras hematopoyéticas ofrecen un enfoque prometedor para tratar enfermedades genéticas, y la disponibilidad de células almacenadas facilita la aplicación de tratamientos personalizados y específicos para cada paciente. Además, la seguridad y eficacia de estas terapias resaltan la importancia de considerar la preservación de células progenitoras hematopoyéticas como una medida preventiva y potencialmente terapéutica.
En este contexto, la conservación de células de cordón umbilical se presenta como una inversión en la salud futura, brindando a las personas la oportunidad de acceder a tratamientos innovadores y personalizados que utilizan sus propias células para abordar enfermedades genéticas y hematológicas.
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