anemia falciforme

Primer medicamento celular aprobado por edición genética para tratar la anemia falciforme utilizando células madre hematopoyéticas

La aprobación del primer medicamento basado en CRISPR/Cas9 para corregir enfermedades genéticas como la enfermedad de células falciformes (ECF) y β-talasemia destaca la importancia de las terapias que utilizan células progenitoras hematopoyéticas. En este contexto, las células progenitoras hematopoyéticas de sangre de cordón umbilical se perfilan como una fuente valiosa para futuros tratamientos autólogos. Casgevy…